CAS: 1903768-17-1; (2S,4R)-1-(2-(3-Acetyl-5-(2-Methylpyrimidin-5-yl)-1H-Indazol-1-yl)Acetyl)-N-(6-Bromopyridin-2-yl)-4-Fluoropyrrolidine-2-Carboxamide

该化合物是瞄准和抑制补充成分C3, 因为它在免疫反应和炎症中起着关键的作用;通过调整补充系统,danicpan旨在减少与各种疾病有关的组织损害和炎症,特别是涉及过度补充活化的疾病;正在调查该物质在诸如对氧新月性血球素(PNH)和其他补充性中间障碍等条件下的治疗潜力;Danicopan的特点是它与C3有特别的结合性,它有助于防止补充活化的下游效应;其药性功能性特征,包括吸收,分布,代谢和排泄,对于确定临床环境中的功效和安全状况至关重要;随着研究的继续, Danicopan在管理补充性疾病方面的作用可能为治疗和改善患者结果提供新的途径.

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    海关参考信息

    专利信息


    专利号:WO-2023114198-A2
    优先权日:2021-12-15
    标题 :Methods for the synthesis of complement factor d inhibitors

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    主要参考文献


    1: Risitano AM, Kulasekararaj AG, Lee JW, Maciejewski JP, Notaro R, Brodsky R, Huang M, Geffner M, Browett P. Danicopan: an oral complement factor D inhibitor for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2021 Dec 1;106(12):3188-3197. doi: 10.3324/haematol.2020.261826.
    2: Kulasekararaj AG, Risitano AM, Maciejewski JP, Notaro R, Browett P, Lee JW, Huang M, Geffner M, Brodsky RA. Phase 2 study of danicopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria with an inadequate response to eculizumab. Blood. 2021 Nov 18;138(20):1928-1938. doi: 10.1182/blood.2021011388.
    3: Nester C, Appel GB, Bomback AS, Bouman KP, Cook HT, Daina E, Dixon BP, Rice K, Najafian N, Hui J, Podos SD, Langman CB, Lightstone L, Parikh SV, Pickering MC, Sperati CJ, Trachtman H, Tumlin J, de Vries AP, Wetzels JFM, Remuzzi G. Clinical Outcomes of Patients with C3G or IC-MPGN Treated with the Factor D Inhibitor Danicopan: Final Results from Two Phase 2 Studies. Am J Nephrol. 2022;53(10):687-700. doi: 10.1159/000527167. Epub 2022 Nov 24. Erratum in: Am J Nephrol. 2023 Jan 19;:1. 11(10):37. doi: 10.1167/tvst.11.10.37.

    合成参考文献


    摘要:Kleemann A., Kutscher B., Reichert D., Bossart M., Pharmaceutical Substances, Thieme [Online], Stuttgart, (2025).
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