全球首款现货型干细胞移植疗法获FDA批准

 4月17日, FDA批准Omisirge(omidubicel-onlv)上市申请, 这是一种经过大幅改良的同种异体(捐赠者)脐带血细胞疗法, 以加快体内中性粒细胞的恢复并减少感染的风险. 该产品适用于成人和12岁及以上的血癌患者, 他们计划在接受清髓性预处理方案(放疗或化疗等治疗)后进行脐带血移植. “今天的批准是血癌患者细胞治疗的一个重要进展. ”FDA生物制品评估和研究中心主任PeterMarks博士表示：“加快身体白血球的恢复, 可以减少与干细胞移植有关的严重感染的可能性. 这项批准反映了FDA继续致力于支持威胁生命的创新癌症疗法的发展. ”血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症, 破坏了血细胞执行其正常功能的能力. 这种不正常的细胞生长往往开始于骨髓. 血癌占美国每年所有癌症病例的10%左右. 血癌可能是致命的, 根据多种因素, 包括诊断出的血癌的具体类型, 存活率各不相同. 血癌症还可能对身体造成严重的破坏性影响, 并导致疲劳、骨关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状. 干细胞移植是一种常见的血癌治疗方法. 它将健康的干细胞放入体内, 帮助恢复血细胞的正常生产和功能. 健康干细胞的一个来源是脐带血. 一般来说, 在接受这种移植之前, 患者将接受一个疗程的治疗, 以去除他们自己的干细胞, 使身体为新的干细胞做好准备. 这个过程可能包括接受放疗或化疗等治疗, 两者都可能削弱个人的免疫系统. 因此, 这种治疗通常面临严重的风险, 有时是致命的感染. Omisirge以单次静脉注射的方式给药, 由来自脐带血的人类异体干细胞组成, 这些干细胞经过处理并与烟酰胺(维生素B3的一种形式)一起培养. 每一剂量都是针对病人的, 含有来自异体预选捐赠者的健康干细胞, 这意味着它来自不同的人, 而不是使用病人自己的细胞. Omisirge有关的最常见的不良反应包括感染、移植物抗宿主疾病和输液反应. 接受Omisirge治疗的患者应监测输液反应、移植物抗宿主病、移植综合征、移植失败、严重感染或罕见的遗传疾病从供体细胞传播的迹象和症状, 以及继发性恶性肿瘤的终身监测(可从原始部位扩散的癌症或治疗后出现的癌症).