进行性骨化性纤维发育不良首个治疗药物
摘要: 8月17日, 美国FDA批准Sohonos(palovarotene)上市, 用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生. 适用于FOP成人患者, 8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2023-09-12
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8月17日, 美国FDA批准Sohonos(palovarotene)上市, 用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生. 适用于FOP成人患者, 8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者. Sohonos是FDA批准首个治疗FOP的药物. 纤维增生性骨质疏松症是一种罕见的常染色体显性遗传病, 肌肉、肌腱和韧带等结缔组织会逐渐变成骨组织, 导致活动受限、畸形和严重残疾. Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂. 视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子. Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用, 以减少新的异常骨骼的形成. 它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格.
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