首个治疗CHAPLE病的药物Veopoz获FDA批准
摘要: FDA批准Veopoz?(pozelimab-bbfg)用于治疗患有CHAPLE病的1岁及以上儿童和成人患者. CHAPLE病, 也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病, 是一种极度罕见、遗传的免疫疾病, 由CD......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2023-09-18
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FDA批准Veopoz?(pozelimab-bbfg)用于治疗患有CHAPLE病的1岁及以上儿童和成人患者. CHAPLE病, 也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病, 是一种极度罕见、遗传的免疫疾病, 由CD55基因突变引起, 导致补体系统过度激活和血栓. 这种疾病会导致腹部和心血管症状, 并可能导致严重的凝血, 这可能是致命的. 全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人, 在美国确诊的CHAPLE患者不到10人. Pozelimab-bbfg是由再生元公司(Regeneron)研发的单克隆抗体、C5补体抑制剂, 旨在阻断补体因子C5(一种参与补体系统激活的蛋白质).
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