Rivfloza获批用于1型原发性高草酸尿症
摘要: 10月2日, 美国FDA批准诺和诺德RNAi疗法Rivfloza(nedosiran)注射液(80mg、128mg或160mg), 用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2023-10-12
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10月2日, 美国FDA批准诺和诺德RNAi疗法Rivfloza(nedosiran)注射液(80mg、128mg或160mg), 用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平, 这些患者的肾功能相对良好. 原发性高草酸尿症(PH)是一种超罕见、危及生命的遗传病, 根据基因突变分为三种已知亚型PH1、PH2和PH3. 这些基因突变引起的代谢酶缺乏, 导致草酸盐的过度产生. 草酸盐的过量积累会引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病, 可能进展为需要透析的终末期肾病. Rivfloza是一种每月一次、皮下注射的RNAi疗法. 可通过与表达肝乳酸脱氢酶(LDH)的mRNA结合, 抑制该蛋白表达, 这是导致草酸盐过度生成的关键代谢酶. Rivfloza原初由DicernaPharmaceuticals开发, 诺和诺德于2021年收购该公司并获得该疗法权益.
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