FDA 批准晚发型庞贝病新疗法
摘要: 9月28日, 美国FDA批准Pombiliti(cipaglucosidasealfa)+Opfolda(miglustat)65mg胶囊上市, 治疗晚发型庞贝病患者, 这些患者体重超过40公斤并且接受现有......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2023-10-12
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9月28日, 美国FDA批准Pombiliti(cipaglucosidasealfa)+Opfolda(miglustat)65mg胶囊上市, 治疗晚发型庞贝病患者, 这些患者体重超过40公斤并且接受现有酶替代疗法(ERT)之后病情没有改善. 这是首款针对这些患者的双成分疗法. 它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法. 晚发型庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏所引起的遗传性溶酶体贮积症. GAA水平的降低或缺失导致糖原在肌肉及其他组织的溶酶体中堆积, 继而引发了庞贝病相关的病症(如肌无力和呼吸功能不全), 甚至危及生命. Pombiliti+Opfolda是一款独特的双成分疗法. Pombiliti(是一种人源重组酸性α-葡萄糖苷酶, 具有优化的多糖修饰, 可加强细胞对药物的吸收. 被细胞吸收后, 它被处理成为成熟的活性形式, 可以降解糖原. Opfolda是一种口服酶稳定剂, 旨在稳定血液中的蛋白酶, 增强cipaglucosidasealfa的活性. 此前, 它已经获得了欧盟和英国监管机构的批准.
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