英国批准全球首个CRISPR-基因编辑疗法
摘要: 2023年11月16日, 英国药品和医疗保健产品监管局(MHRA)授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exa-cel)有条件上市, 用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血. Casgevy是首......
📌 详细信息：
🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2023-12-07
📄 详细内容
2023年11月16日, 英国药品和医疗保健产品监管局(MHRA)授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exa-cel)有条件上市, 用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血. Casgevy是首款使用创新基因编辑工具CRISPR的授权药物, CRISPR的发明者因此获得了2020年诺贝尔奖. 镰状细胞病和β-地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引起的遗传病, 血红蛋白用于红细胞在体内携带氧气. 镰状细胞病在有非洲或加勒比家庭背景的人中尤为常见. β-地中海贫血症主要影响地中海、南亚、东南亚和中东血统的人. 对于镰状细胞病患者来说, 这种基因错误会导致剧烈疼痛、严重和危及生命的感染以及贫血(身体难以携带氧气). β-地中海贫血症患者则会导致严重贫血. 患者通常需要每3到5周输血一次, 并终生接受注射和药物治疗. Casgevy的设计原理是通过编辑患者骨髓干细胞中的错误基因, 使身体产生正常的血红蛋白. 要做到这一点, 需要从骨髓中提取干细胞, 在实验室中进行编辑, 然后再输回患者体内, 这样做的结果有可能是终身的.
申明: 本网站所载或引用信息仅供一般参考之用，不构成任何形式的法律意见或建议。请遵守国家法律法规， 如果有显示信息不符合管理规定，请及时通知我们，我们即刻撤除。尽管我们已尽力确保信息的准确性与时效性，但不对其完整性、可靠性或适用性作任何明示或暗示的保证。任何个人或单位在依据本网站全部或部分内容采取行动前，应自行咨询具备相应资质的法律专业人士。因依赖本网站信息而产生的任何直接或间接损失，本网站不承担任何责任。未经明确书面许可，禁止复制、传播或商业性使用本网站内容。