FDA批准新药用于治疗心脏疾病

 Amvuttra(vutrisiran), 由AlnylamPharmaceuticals公司生产, 用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). 根据美国心脏协会(AHA)的描述, ATTR-CM是一种有害蛋白质在心脏中堆积的疾病, 使心脏更难泵血. 在一项研究中, 与安慰剂相比, Amvuttra在三年内将死亡和心脏问题的风险降低了28%. 该药物每三个月通过注射给药一次. “我们希望这能成为我们的旗舰产品. 我们将帮助成千上万更多的患者, ”Alnylam首席执行官伊冯·格林斯特里特(YvonneGreenstreet)在接受STAT新闻采访时说道. “这对公司来说也是一个转型时刻. ”然而, 这种治疗费用高昂. 每次剂量的成本约为11.9万美元, 每年的费用高达47.6万美元. 这一价格是BridgeBio公司类似药物成本的两倍多, 也比辉瑞(Pfizer)针对同一疾病的口服药物更昂贵. “在这个领域, 有许多未被诊断的患者, 且存在大量未满足的需求. 这个市场非常大, 但诊断不足, 治疗不足, ”医疗投资公司Leerink的分析师马尼·福鲁哈(ManiForoohar)博士表示. 尽管如此, 高昂的价格可能会让患者, 特别是那些使用MedicareAdvantage计划的人, 难以获得这种药物. 私人保险公司可能更倾向于选择辉瑞或BridgeBio的更便宜的药物. Amvuttra的作用机制与其他药物不同. 它利用RNA技术阻止身体制造有害蛋白质, 而其他治疗方法则旨在稳定蛋白质, 防止其造成损害. 在试验中, BridgeBio的治疗在30个月内使死亡和心脏住院率下降了42%. Amvuttra的研究显示, 在三年内风险降低了28%. 但由于试验设计不同, 很难直接比较两者的结果. Amvuttra已被批准用于治疗一种与神经相关的ATTR. 随着这次新的批准, Alnylam希望这种药物能够惠及更多人群.