FDA批准Qfitlia用于减少血友病患者的出血事件

 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准赛诺菲(Sanofi)的Qfitlia(fitusiran), 用于常规预防性治疗, 以预防或减少12岁及以上患有血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血事件. 该药物适用于有或没有因子VIII或IX抑制剂(中和抗体)的患者. 皮下注射的Qfitlia并不替代缺失的凝血因子VIII或IX, 而是通过减少抗凝血酶(antithrombin)这种蛋白质的数量, 增加凝血酶(thrombin)的水平. 凝血酶是一种对血液凝固至关重要的酶. Qfitlia的初始剂量为每两个月一次, 并基于FDA批准的INNOVANCE抗凝血酶伴随诊断测试(由西门子提供)进行调整. 由于存在过量凝血的风险, 固定剂量的Qfitlia未获批准. Qfitlia的说明书中包含关于血栓事件和胆囊疾病的黑框警告. 报告中最常见的副作用包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染. 此次批准基于两项随机临床试验, 共纳入了177名患有血友病A或血友病B的成年和儿童男性患者. 在具有抑制剂并接受基于抗凝血酶剂量方案的Qfitlia治疗的参与者中, 与使用旁路制剂按需治疗的患者相比, 估计年化出血率降低了73%. 在没有抑制剂并接受基于抗凝血酶剂量方案的Qfitlia治疗的参与者中, 与使用凝血因子浓缩物按需治疗的患者相比, 估计年化出血率降低了71%. “今天对Qfitlia的批准对血友病患者来说意义重大, 因为它的给药频率比现有其他选择更低, ”FDA药物评估与研究中心非恶性血液学部门副主任TanyaWroblewski博士在一份声明中表示.