FDA批准Zevaskyn用于治疗一种罕见的遗传性皮肤疾病
摘要: 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准AbeonaTherapeutics公司研发的Zevaskyn(prademagenezamikeracel), 用于治疗一种罕见的遗传性皮肤疾病——隐性营养不良型......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2025-05-07
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美国食品药品监督管理局(FDA)已批准AbeonaTherapeutics公司研发的Zevaskyn(prademagenezamikeracel), 用于治疗一种罕见的遗传性皮肤疾病——隐性营养不良型大疱性表皮松解症(recessivedystrophicepidermolysisbullosa,RDEB)患者. Zevaskyn是首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童RDEB患者伤口的自体细胞基因疗法. RDEB是一种皮肤极为脆弱、容易起泡和撕裂的疾病. Zevaskyn获得FDA批准是基于两项临床研究的结果. 在一项单中心、开放标签、1/2a期临床试验中, 共涉及7名患者的38个慢性伤口, 单次手术应用Zevaskyn后, 在中位随访期为7年的时间里, 治疗部位显示出长期改善. 在随后进行的多中心、随机、同体对照的III期VIITAL研究中, 评估了单次使用Zevaskyn治疗43个大面积慢性伤口的效果, 结果显示6个月后有81%的伤口实现了50%或以上的愈合. 这一结果具有统计学意义, 相比之下, 接受标准护理治疗的43个对照伤口中, 仅有16%达到了相同的愈合水平. 在这两项研究中, Zevaskyn总体耐受良好, 未报告与治疗相关的严重不良事件. 最常见的非严重不良事件是操作过程中的疼痛和瘙痒, 仅影响约5%的患者.
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