首款口服按需治疗遗传性血管水肿药物Ekterly获FDA批准
摘要: 2025年7月7日, 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ekterly(sebetralstat), 这是一种新型的血浆激肽释放酶抑制剂, 用于12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)急性......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2025-07-09
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2025年7月7日, 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ekterly(sebetralstat), 这是一种新型的血浆激肽释放酶抑制剂, 用于12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的治疗. Ekterly是首个也是唯一一个用于HAE的口服按需治疗药物. 遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病, 表现为C1酯酶抑制剂(C1INH)蛋白质缺乏或功能障碍, 导致激肽-缓激肽系统不受控制的激活. 患有HAE的人会在身体不同部位经历痛苦且衰弱的组织肿胀发作, 根据受影响区域的不同, 可能会危及生命. 治疗指南建议尽早治疗发作以防止肿胀进展并缩短发作解决时间, 并考虑对所有发作进行治疗, 不论解剖位置或严重程度如何. Ekterly(sebetralstat)是一种新型的血浆激肽释放酶抑制剂, 是首个也是唯一一个被美国FDA批准用于12岁及以上人群HAE急性发作治疗的口服按需疗法. 随着研究继续探索其在2至11岁儿童中的应用以及多个监管申请正在全球主要市场接受审查, Ekterly有望成为全球范围内HAE管理的基础疗法. 在此之前, 所有在美国获批的HAE按需治疗选项都需要通过静脉或皮下注射给药, 这对患者构成了显著的治疗负担. 即使使用长期预防作为预防性治疗, 大多数HAE患者仍然会经历不可预测的发作, 并需要随时准备按需药物.
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