Skytrofa获批用于成人生长激素缺乏症的每周一次治疗

 2025年7月28日, AscendisPharmaA/S宣布, 美国食品药品监督管理局(FDA)批准Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd；研发代号：TransConhGH), 用于替代内源性生长激素, 治疗成人生长激素缺乏症(GHD). 这是一种罕见疾病, 由生长激素生成减少或完全缺失引起. Lonapegsomatropin(该成分已于2021年获批用于治疗儿童GHD)是一种人生长激素(hGH, 即somatropin)的前体药物, 每周给药一次, 可持续释放活性且未经修饰的somatropin. FDA对Skytrofa用于成人GHD的批准, 基于名为foresiGHt的3期临床试验结果. 该试验为随机、平行组设计, 采用安慰剂对照(双盲)和活性药物对照(开放标签), 比较了每周一次的TransConhGH与每周安慰剂及每日一次somatropin在成人GHD患者中的疗效与安全性. “成人GHD的典型特征包括异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗, 这些使患者易发生代谢综合征、心血管风险增加以及生活质量下降等严重并发症, 包括认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及体力和精神动力减弱. 然而, 尽管如此, 作为25多年来标准疗法的每日注射somatropin, 其治疗依从性仍是一大难题, ”来自亚利桑那大学医学院、克雷顿大学医学院及巴罗神经学研究所的KevinYuen医学博士表示, “患者渴望更简便的治疗方案并不令人意外. 像Skytrofa这样每周注射一次、并能独特释放未经修饰somatropin的新疗法, 有望改善真实世界的治疗依从性和整体治疗效果. ”