全球首款儿童软骨发育不全治疗药物在国内申报上市
摘要: 9月5日, 国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)显示, BioMarinPharmaceutical公司的注射用伏索利肽上市申请获受理, 受理号为JXSS2500119、JXSS2500120以及JXS......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2025-09-16
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9月5日, 国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)显示, BioMarinPharmaceutical公司的注射用伏索利肽上市申请获受理, 受理号为JXSS2500119、JXSS2500120以及JXSS2500121. 软骨发育不全是一种遗传性疾病, 会导致严重身材矮小和身体比例失调. 该病由一种名为成纤维细胞生长因子受体3(fibroblastgrowthfactorreceptor3, FGFR3)的生长调控基因发生突变引起, 导致该基因过度活跃, 从而抑制正常的骨骼生长. 伏索利肽(Voxzogo)是一种经修饰的重组人C型利钠肽(CNP)类似物, 通过与利钠肽受体-B(NPR-B)的特定受体结合, 降低FGFR3基因的活性, 进而刺激骨骼生长. 伏索利肽于2021年8月在欧盟获批, 用于治疗骨骺未闭合、年龄≥2岁的软骨发育不全患者；其诊断应通过适当的基因检测予以确认. 2021年11月, 美国食品药品监督管理局(FDA)批准伏索利肽用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)开放的软骨发育不全的儿童.
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