摘要: 美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准扩大重组冯维勒布兰德因子药物Vonvendi®的适应症范围, 标志着冯维勒布兰德病(VWD)治疗的重要进展. 该药现可用于18岁及以上所有类型VWD成人患者的常规预......
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美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准扩大重组冯维勒布兰德因子药物Vonvendi®的适应症范围, 标志着冯维勒布兰德病(VWD)治疗的重要进展. 该药现可用于18岁及以上所有类型VWD成人患者的常规预防性治疗, 同时获批用于儿童患者的按需止血、出血事件处理及围手术期管理. 此前, Vonvendi仅限用于成人按需和围手术期治疗, 且预防用途仅适用于最严重的3型VWD患者. VWD是一种遗传性出血性疾病, 因患者体内冯维勒布兰德因子(VWF)水平不足或功能异常, 导致血液凝固障碍. Vonvendi是美国目前唯一获批的重组(非血浆来源)VWF产品, 也是首个可用于儿科患者的重组VWF疗法. 在此之前, 儿童患者只能依赖血浆来源的VWF制剂, 存在供应和安全性方面的局限. FDA生物制品评价与研究中心(CBER)主任VinayPrasad博士指出, 此次批准体现了FDA对罕见病药物审评的灵活性——即使临床试验样本量较小, 只要具备合理的作用机制、扎实的生物学基础和积极的临床数据, 即可加速审批. 疗效数据显示, Vonvendi在各年龄段患者中均能有效控制出血并支持手术管理, 且在成人中显著预防出血发作. 常见不良反应(发生率≥2%)包括头痛、恶心、呕吐、头晕和全身瘙痒. 本次审批通过“优先审评”通道完成, 并授予该药“孤儿药”资格. FDA已将此项批准授予武田制药(Takeda). CBER官员强调, 这一决定得益于监管机构与研发企业的紧密协作, 确保创新疗法能同步惠及儿童与成人患者, 为VWD群体带来更安全、可及的治疗选择.
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