多尼达洛森(Donidalorsen)：首次获批
摘要: 多尼达洛森(Donidalorsen, 商品名DAWNZERA?)是一种首创的RNA靶向反义寡核苷酸(ASO), 由艾奥尼斯制药(IonisPharmaceuticals)开发用于预防遗传性血管水肿(HA......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2025-11-26
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多尼达洛森(Donidalorsen, 商品名DAWNZERA?)是一种首创的RNA靶向反义寡核苷酸(ASO), 由艾奥尼斯制药(IonisPharmaceuticals)开发用于预防遗传性血管水肿(HAE)发作. 2025年8月21日, 该药在美国获得全球首次批准, 适应症为预防12岁及以上成人与儿童患者的HAE发作. HAE是一种罕见的遗传性疾病, 可导致反复、不可预测的皮肤与黏膜水肿发作, 严重时可能危及生命(如喉头水肿), 多尼达洛森的获批为这类患者提供了新的预防选择. 目前, 多尼达洛森正在欧盟接受监管审查, 同时在多个国家处于III期开发阶段. 作为RNA靶向药物, 多尼达洛森通过特异性调控相关基因表达发挥作用, 其研发与获批体现了反义寡核苷酸技术在罕见病治疗中的潜力. 本文总结了多尼达洛森从早期研发至首次获批的关键里程碑, 包括作用机制研究、临床试验结果(如预防发作的有效性、安全性数据)、监管沟通与申报关键节点等, 为理解该药的临床意义与后续全球推广提供了重要信息.
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