FDA加速批准首个治疗亨特综合征神经并发症药物Avlayah
摘要: 2026年3月25日, 美国FDA批准Avlayah(tividenofuspalfa-eknm)用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型, MPSII)特定患者. 这是首个获批针对该罕见病神经并发症的疗法, ......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2026-04-09
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2026年3月25日, 美国FDA批准Avlayah(tividenofuspalfa-eknm)用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型, MPSII)特定患者. 这是首个获批针对该罕见病神经并发症的疗法, 由DenaliTherapeutics公司开发. 亨特综合征是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症, 因糖胺聚糖在细胞溶酶体内异常蓄积, 导致骨骼、心脏、呼吸系统、大脑等多器官损害, 影响患儿身心发育. 美国约500例患者, 几乎均为男性. 适用于体重≥5kg的无症状期或有症状期儿科患者, 在出现晚期神经损害前开始治疗, 以改善神经系统表现. 基于替代终点加速批准——脑脊液硫酸乙酰肝素(CSFHS)水平降低被认为可合理预测临床获益. 1/2期单臂开放标签试验纳入47例3月龄至13岁患者, 治疗24周后CSFHS平均降低91%(降幅72%-98%), 93%患者水平降至正常上限以下.
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