FDA首个靶向NRG1融合的胆管癌疗法获批

 2026年5月8日, 美国FDA正式批准泽诺妥珠单抗(zenocutuzumab-zbco, 商品名Bizengri)上市, 用于既往经系统治疗后疾病进展、无法手术切除或转移性NRG1融合阳性晚期胆管癌成人患者. NRG1融合阳性胆管癌属于极为罕见、预后凶险的恶性肿瘤, 临床长期缺乏有效治疗手段. 本次新药获批纳入FDA国家优先审评凭证(CNPV)试点计划, 该项目旨在加速审评能够满足国家重大医疗需求、填补临床空白的创新药物. 药品完整处方信息后续将公布于FDA官方药品数据库Drugs@FDA平台. 该药的安全性与疗效依托eNRGy(NCT02912949)多中心、开放标签、多队列临床试验开展评估. 研究入组晚期实体瘤患者, 其中纳入22例不可切除或转移性NRG1融合阳性胆管癌患者, 19例可进行疗效评价. 主要终点为盲态独立中心评审依据RECIST1.1标准评估的客观缓解率(ORR)与缓解持续时间(DOR). 结果显示, 该药客观缓解率达36.8%(95%CI：16.3~61.6), 患者缓解持续时间为2.8~12.9个月. 药品说明书中重点警示：输注相关反应/超敏反应、过敏性休克、间质性肺病/肺炎、左心室功能异常及胚胎胎儿毒性风险. 临床最常见不良反应包括：腹泻、肌肉骨骼疼痛、乏力、恶心、输注相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛及水肿. 此次获批为罕见NRG1融合型胆管癌患者提供了全新靶向治疗选择, 填补了临床治疗空白.