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双靶点抗阿尔茨海默症药物:他克林-吡啶并噻吩化合物的合成与活性研究

阿尔茨海默症的病理机制与治疗瓶颈阿尔茨海默症(AD)作为复杂的神经退行性疾病,其发病机制涉及胆碱能损伤,β-淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化等多重假说.现有单靶点药物如乙酰胆碱酯酶抑制剂他克林虽能短暂改善症状,但存在严重肝毒性,而GSK-3β抑制剂对tau蛋白磷酸化的调控效果仍有局限.药物研发工厂的研究数据显示,联合靶向胆碱酯酶和GSK-3β的双功能化合物可能更有效延缓疾病进程.本研究中设计的他克林-吡啶并噻吩杂合体,通过巧妙的结构改造实现了对两个关键靶点的协同抑制.
📌 参考资料/链接:
《Heterogeneous Catalysis: Fundamentals and Applications》 (Julian R. H. Ross)

📄 详细内容

化合物分子设计与合成路线

核心结构由三部分组成:他克林片段(胆碱酯酶抑制药效团),吡啶并噻唑骨架(GSK-3β结合域)以及柔性连接链.关键合成步骤如下:

1.他克林片段合成:以邻氨基苯甲酸为起始原料,通过环己酮缩合构建四氢吖啶母核,再与烷基二胺缩合引入氨基连接臂
2.吡啶并噻唑部分构建:2-氨基-4-腈基吡啶经环丙甲酰氯酰化后,与硫化铵反应生成硫代酰胺,再与溴代丙二酸二乙酯环合形成噻唑环
3.终产物组装:采用光延反应或酰胺缩合将两个模块连接,获得26种衍生物(代表性结构如化合物2d,2f,2g)


生物活性与安全性评估

水迷宫实验中,化合物2g治疗组小鼠到达平台时间比模型组缩短62%,优于他克林组的43%.组织病理学显示,给药36小时后肝脏未出现坏死或炎症浸润(图3C-D).



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