Omaveloxolone：治疗退行性神经肌肉疾病的孤儿药
摘要: FDA批准Skyclarys(omaveloxolone)作为Friedreich共济失调的首个治疗药物, Friedreich共济失调是一种罕见的遗传性退行性疾病, 会损害神经系统, 其特点是协调和行走受......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2023-05-15
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FDA批准Skyclarys(omaveloxolone)作为Friedreich共济失调的首个治疗药物, Friedreich共济失调是一种罕见的遗传性退行性疾病, 会损害神经系统, 其特点是协调和行走受损. 患者每天一次空腹口服Skyclarys胶囊, 推荐剂量为150毫克. 弗里德赖希共济失调会对脊髓、周围神经和大脑造成进行性损伤, 导致肌肉运动不协调、平衡不良、行走困难、言语和吞咽改变以及寿命缩短. 这种情况也会导致心脏病. 这种疾病往往在儿童和青少年中发展, 并随着时间的推移逐渐恶化.
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