FDA授予tovorafenib加速批准, 用于治疗复发性或难治性、携带BRAF改变的儿童低级别胶质瘤
摘要: 2024年4月23日, 美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了tovorafenib(商品名：Ojemda, 生产商：DayOneBiopharmaceuticals,Inc.)用于治疗6个月及以上年......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2024-07-10
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2024年4月23日, 美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了tovorafenib(商品名：Ojemda, 生产商：DayOneBiopharmaceuticals,Inc.)用于治疗6个月及以上年龄的复发性或难治性儿童低级别胶质瘤(LGG), 这些患者携带BRAF融合或重排, 或是BRAFV600突变. 这是FDA首次批准一种全身疗法, 用于治疗携带BRAF重排(包括融合)变异的儿童低级别胶质瘤患者. Tovorafenib是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂, 它能够抑制携带BRAF融合或BRAFV600突变的肿瘤的生长, 并且具有大脑渗透性. FIREFLY-1(NCT04775485)试验对安全性进行了评估, 这是一项多中心、开放标签、单臂研究, 涉及76名复发性或难治性儿童LGG患者, 这些患者在当地实验室检测下证实携带有激活型BRAF变异, 并已接受过至少一线的全身治疗. 最常见的不良反应(≥30%)包括皮疹、发色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、干性皮肤、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染. 最常见的3级或4级实验室异常(>2%)包括磷酸盐降低、血红蛋白降低、肌酸磷酸激酶增加、丙氨酸转氨酶增加、白蛋白降低、淋巴细胞降低、白细胞降低、天冬氨酸转氨酶增加、钾离子降低和钠离子降低.
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