Aceneuramic acid：首个获批用于治疗 GNE 肌病的药物
摘要: 肌营养不良症逐渐导致严重的运动控制丧失. 这极大地影响了患者的生活质量, 因为他们逐渐失去肌肉力量, 而目前尚无批准的治疗方法可用. GNE肌营养不良症患者体内产生唾液酸的酶功能降低, 因此给患者提供含乙酰神经......
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🏥参考来源: 美国食品和药物管理局
📅 发布时间： 2024-08-26
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肌营养不良症逐渐导致严重的运动控制丧失. 这极大地影响了患者的生活质量, 因为他们逐渐失去肌肉力量, 而目前尚无批准的治疗方法可用. GNE肌营养不良症患者体内产生唾液酸的酶功能降低, 因此给患者提供含乙酰神经氨酸(一种唾液酸)的药物来补充这一缺陷. 研究人员进行了一期和二期/三期临床试验, 由诺贝尔制药株式会社赞助的有效性确认研究. 这些研究证实了超孤儿药“乙酰神经氨酸(Acenobel®)缓释片500mg”对GNE肌营养不良症的治疗效果. 在本研究中, 19名GNE肌营养不良症患者完成了为期72周的治疗计划, 没有出现重大不良反应. 这些患者最初参加了为期48周的双盲对照研究, 比较该药物与安慰剂的效果, 然后将治疗延长至72周进行本试验. 本研究确认了治疗的安全性和有效性, 这促使诺贝尔制药株式会社在日本厚生劳动省获得了正式的生产和销售批准(2024年3月). 这一批准对患者来说是个好消息, 因为他们终于有了安全可行的治疗选择.
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