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ALK与c-Met双靶点抑制剂:嘧啶并吡咯类化合物的设计与抗肿瘤潜力

肿瘤靶向治疗的突破性靶点:ALK与c-Met近年来,受体酪氨酸激酶ALK(渐变性淋巴瘤激酶)和c-Met(肝细胞生长因子受体)已成为抗肿瘤药物研发的重要靶点.ALK基因融合变异在非小细胞肺癌(NSCLC)中占比4%-7%,其异常激活会导致下游信号通路持续刺激,促进肿瘤细胞增殖与转移.而c-Met通路的过度活化则与肿瘤血管新生,侵袭转移密切相关.临床现有药物如克唑替尼虽对ALK阳性肿瘤有效,但耐药性问题突出,且对c-Met的抑制活性有限,亟需开发新型双靶点抑制剂.

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嘧啶并吡咯类化合物的创新设计

基于结构改造策略,研究者设计了一类具有吡咯[3,2-d]嘧啶核心骨架的衍生物,通过引入特异性取代基实现对ALK/c-Met的高选择抑制.关键合成路线包括:

1.以4-氯嘧啶-5-甲醛为起始原料,与胺类化合物在叔丁醇/三氟乙酸体系中进行缩合反应
2.通过钯催化偶联或亲核取代引入芳胺结构
3.在碱性条件下进行磺酰化,酰胺化等后修饰,得到终产物

例如化合物ID-3采用两步法合成:首先将2-甲硫基苄胺与嘧啶醛缩合生成中间体(收率70%),再与4-吗啡啉基哌啶在微波辅助下进行胺化反应,经反相HPLC纯化获得目标分子.


显著的抗肿瘤活性与机制验证

体外激酶抑制实验表明,多个化合物对EML4-ALK阳性细胞系显示出纳摩尔级抑制活性:
-化合物ID-3对EML4-ALK-BaF3的IC50为3.2nM
-对克唑替尼耐药株EML4-ALK(L1196M)-BaF3仍保持12.8nM活性
-靶向选择性指数(野生型BaF3/突变型)高达>1000

在肿瘤细胞系筛选中,ID-3对肺癌H3122细胞的抑制IC50达8.5nM,显著优于阳性对照药物.其作用机制经Westernblot验证可通过剂量依赖性降低phospho-ALK和phospho-STAT3水平,阻断下游信号传导.



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