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碳链环己二酰亚胺类化合物的药物应用与制备技术

多发性骨髓瘤治疗现状与挑战多发性骨髓瘤(MM)作为血液系统第二大常见恶性肿瘤,全球年发病率达4-6例/10万人.目前临床主要采用免疫调节剂(IMIDs)联合蛋白酶体抑制剂的三联疗法,其中来那度胺年销售额曾突破97亿美元.然而随着患者生存期延长(中位生存期>5年),耐药性问题日益凸显——约60%患者终将对现有药物产生耐药性.IMIDs通过结合CRBN蛋白形成E3泛素连接酶复合体,选择性降解转录因子IKZF1/3,进而抑制c-Myc-IRF4信号轴,但目前上市的三代IMIDs(沙利度胺/来那度胺/泊马度胺)均存在骨髓抑制等靶点相关毒性.关键问题在于:IMIDs药物与CRBN结合口袋的构效关系尚未完全阐明.己二酰亚胺环与CRBN色氨酸残基构成的疏水袋结合是活性基础,而异吲哚酮环暴露于溶剂区决定底物选择性.临床研究表明,CRBN表达水平与药物敏感性呈正相关——OPM2细胞系中敲低CRBN可使来那度胺活性完全消失.

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新一代Cereblon调节剂的设计策略

针对耐药性问题,本技术开发的碳链环己二酰亚胺类化合物通过三大创新点实现突破:首先在核心结构采用通式(I)的刚性环己二酰亚胺骨架,其中Y为CH2或C(O),M1-5至少含1个碳原子;其次在Z位置引入NR11基团(R11为苯基/吡啶基),通过π-π堆积增强CRBN结合力;最后在R9位点引入C1-6烷基或卤代烷基,调节溶解性与膜穿透性.


典型化合物如4-(4-(4-(2-(2-(2,6-二氧代哌啶-3-基)-1-氧代异吲哚啉-4-基)乙基)苄基)哌嗪-1-基)-3-氟苯腈(实施例1),其合成路线包含三个关键步骤:

    钯催化SonogashIra偶联:以4-乙炔基苯甲醛与3-氟-4-(哌嗪-1-基)苯腈为原料,氰基硼氢化钠还原胺化得中间体1c(产率64%)

    钯/铜催化的炔烃偶联:中间体1c与3-(4-碘-1-氧代异吲哚啉-2-基)哌啶-2,6-二酮在DMF中80℃反应4小时,获得炔基连接体1e(产率75%)

    氢化还原:10%Pd/C催化下,乙酸乙酯/THF混合体系中氢气还原炔烃为乙基(产率51%)



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